सिएटल में सफलता जीन थेरेपी मिर्गी वाले बच्चों के लिए आशा प्रदान करती है…
सिएटल में एलेन इंस्टीट्यूट की टीम, सिएटल चिल्ड्रन रिसर्च इंस्टीट्यूट के शोधकर्ताओं के साथ, ड्रेवेट सिंड्रोम की तबाही का सामना करने वाले परिवारों के लिए आशा ला रही है।
सिएटल – सिएटल में विकसित की जा रही एक ग्राउंडब्रेकिंग जीन थेरेपी एक दिन मिर्गी के दुर्बल रूप से पीड़ित बच्चों के जीवन को बचा सकती है।एलेन इंस्टीट्यूट फॉर ब्रेन साइंस में होने वाला शोध, ड्रेवेट सिंड्रोम के खिलाफ लड़ने वाले परिवारों को नई आशा प्रदान करता है, जो मिर्गी का एक गंभीर रूप है जो बचपन के विकास को तबाह कर देता है।
ड्रेवेट सिंड्रोम, आमतौर पर जीवन के पहले वर्ष में शुरू होता है, मिर्गी का एक गंभीर रूप है जो बच्चे के विकास में गंभीर रूप से बाधा डाल सकता है या यहां तक कि मृत्यु का कारण बन सकता है, अक्सर बच्चे सो रहे होते हैं।
एलेन इंस्टीट्यूट के वरिष्ठ वैज्ञानिक जॉन मिच बताते हैं, “यह गंभीर, दीर्घकालिक और दुर्बल करने वाला है। वास्तव में, यह इतना गंभीर है कि 10-20% तक बच्चे वास्तव में जीवित नहीं रहेंगे।”
हम क्या जानते हैं:
Dravet सिंड्रोम के लिए वर्तमान उपचार में मुख्य रूप से मौखिक दवाएं शामिल हैं, लेकिन ये गंभीर दुष्प्रभावों के साथ आते हैं और पूरे मस्तिष्क को प्रभावित कर सकते हैं।”यह उस तरह से एक महत्वपूर्ण सीमा है जिस तरह से दवा विकास आज न्यूरोलॉजी में होता है। नई तकनीकें जैसे हम यहां विकसित कर रहे हैं, वास्तव में सुई को स्थानांतरित करने के लिए एक महान संभावित प्रभाव है,” मिच कहते हैं।
चूहों में परीक्षण किए गए एक नए जीन थेरेपी ने उल्लेखनीय परिणाम दिखाए हैं: बिना किसी दुष्प्रभाव के दीर्घकालिक वसूली।इस जीन थेरेपी में मस्तिष्क में सीधे एक इंजेक्शन शामिल है – एक आक्रामक प्रक्रिया, लेकिन एक जो केवल एक बार किया गया है और प्रभावित क्षेत्र को लक्षित करता है।
बोअज़ लेवी, एसोसिएट इन्वेस्टिगेटर और प्रोजेक्ट लीड ने शोध को अपने करियर की “सबसे रोमांचक परियोजना” के रूप में वर्णित किया है, “मैं एक बेहतर परिणाम का अनुमान नहीं लगा सकता था जहां हम इस बीमारी को पूरी तरह से बच सकते हैं।”
इस साल भर की शोध परियोजना, हाल ही में साइंस ट्रांसलेशनल मेडिसिन में प्रकाशित, एक महत्वपूर्ण वैज्ञानिक सफलता का प्रतिनिधित्व करती है।अब, एलन इंस्टीट्यूट की टीम इस जीन थेरेपी को अगले चरण में ले जाने की तैयारी कर रही है, अंततः एक नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लक्ष्य के साथ।
सिएटल में सफलता जीन थेरेपी मिर्गी वाले बच्चों के लिए आशा प्रदान करती है
लेवी कहते हैं, “यह एक बहुत लंबी सड़क है। हम परिवारों, रोगी वकालत समूहों के साथ बातचीत करने की कोशिश कर रहे हैं, जो हमें सबसे अच्छा रास्ता तैयार करने में मदद करेंगे क्योंकि हम वास्तव में मानते हैं कि यह एक ऐसी चीज है जो एक चिकित्सा होनी चाहिए और रोगी समुदाय को प्राप्त करना चाहिए।”
सिएटल में होने वाली सफलता का जल्द ही एक सकारात्मक लहर प्रभाव हो सकता है, न केवल स्थानीय समुदायों में, बल्कि दुनिया भर में।शोधकर्ता और परिवार समान रूप से वैश्विक स्तर पर जीवन को बदलने के लिए इस जीन थेरेपी की क्षमता के बारे में आशावादी हैं।विज्ञान और नवाचार की यह कहानी ड्रावेट सिंड्रोम से जूझ रहे बच्चों के लिए जीवन रक्षक इलाज की पेशकश करने के लिए सिर्फ एक कदम है।
स्रोत: इस कहानी में जानकारी
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